Подача заявки на регистрацию нового лекарственного препарата: Русфертид для лечения полицитемии.

Описание: Динеш Патель, доктор философии, генеральный директор Protagonist Therapeutics, обсуждает заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для русфертида, предназначенного для лечения взрослых пациентов с полицитемией вера (ПВ). ПВ характеризуется избытком эритроцитов в кровотоке, что повышает риск образования тромбов. Большинство случаев ПВ являются приобретенными и чаще встречаются у мужчин, чем у женщин. Это заболевание связано с генетическими изменениями в генах JAK2 и TET2. Русфертид — это экспериментальный, первый в своем классе, пептид-миметик гепсидина, вводимый подкожно, предназначенный для регулирования гомеостаза железа и производства эритроцитов с целью контроля уровня гематокрита у пациентов с ПВ. Заявка на регистрацию NDA основана на положительных результатах первичного анализа за 32 недели и результатах за 52 недели глобального рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования III фазы VERIFY (NCT05210790). В этом исследовании у пациентов, получавших русфертид в сочетании со стандартной терапией, наблюдалась существенно более высокая частота ответа по сравнению с плацебо в сочетании со стандартной терапией, включая устойчивый контроль гематокрита, снижение потребности в взятии крови и улучшение заранее определенных показателей, сообщаемых пациентами. Русфертид получил от FDA статус «прорывной терапии», статус «орфанного препарата» и статус ускоренной регистрации.