Влияние элритерцепта на независимость от переливания крови у пациентов с миелодиспластическими си...

Описание: Линетт Чи, доктор философии, гематолог Королевской больницы Мельбурна/Онкологического центра Питера МакКаллума, обсуждает влияние элритерцепта на трансфузионную независимость (ТИ) у пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС).

МДС — это группа заболеваний крови, характеризующихся аномальным развитием клеток крови в костном мозге. У людей с МДС наблюдается аномально низкий уровень клеток крови. Признаки и симптомы могут включать головокружение, усталость, слабость, одышку, синяки и кровотечения, частые инфекции и головные боли. У некоторых людей с МДС заболевание прогрессирует до костномозговой недостаточности или развивается в острый лейкоз. МДС развивается, когда клетка с генетическим изменением реплицируется, и полученные копии начинают преобладать в костном мозге и подавлять здоровые стволовые клетки. Генетическое изменение может быть результатом генетической предрасположенности или повреждения ДНК, вызванного воздействием, таким как химиотерапия или лучевая терапия. У многих людей с МДС нет очевидного воздействия или причины.

Результаты второй фазы клинических испытаний лечения элритерцептом пациентов с миелодиспластическим синдромом низкого риска (МДС) (NCT04419649) были недавно представлены на конференции Американского общества гематологии (ASH) 2025 года. Элритерцепт — это экспериментальный модифицированный белок, представляющий собой гибрид рецептора активина типа IIA/IgG1, предназначенный для связывания и блокирования отдельных лигандов суперсемейства TGF-β.

По состоянию на 3 апреля 2025 года 79 пациентов, получавших элритерцепт, начиная с рекомендуемой дозы 3,75 мг/кг (часть 2), были включены в модифицированный анализ по принципу «намерение лечить» (intention-to-treat-24) для оценки трансфузионной независимости (ТИ), а медианная продолжительность лечения составила 11,9 месяцев. В течение первых 24 недель лечения 38,5% пациентов достигли ТИ продолжительностью 8 и более недель. В течение первых 48 недель 26,9% пациентов достигли терапевтического эффекта (ТИ) в 24 недели и более, при этом 75,9% сохранили ТИ на протяжении 48 недель.

Устойчивый ТИ в 24 недели и более наблюдался у 67,3% пациентов с ТИ в 8 недель и более. ТИ в 48 недель и более был достигнут у 20,5% пациентов за весь период исследования. Медианная продолжительность ответа составила 110,9 недель среди пациентов, у которых ТИ составлял 8 недель и более в первые 24 недели.

Медианное время до достижения ТИ в 8 недель и более составило 0,4 недели. Гематологическое улучшение — эритроидный ответ — было измерено у 96 пациентов при рекомендуемой дозе части 2 и достигнуто у 61,5% со средним временем до ответа 3,1 недели. Ген SF3B1 был наиболее часто мутированным геном и был обнаружен у 91% пациентов с положительным результатом теста RS. В модифицированной популяции, получавшей лечение в течение 24 недель, длительность ответа 8 недель и более наблюдалась у 52% пациентов с мутациями SF3B1 и у 25% пациентов без таких мутаций.

Более подробную информацию о МДС и других редких гематологических заболеваниях можно найти на сайте https://checkrare.com/diseases/hemato...

Разделы:
Введение 00:00
Обзор МДС 00:39
Клиническое исследование элритерцепта 3:19
Основные выводы 7:53