RetinaRounds™ 46: субретинальная генная терапия
Автор: Retina Rounds
Загружено: 2025-04-15
Просмотров: 1849
Описание:
В сегодняшнем выпуске приглашенный хирург, доктор Аарон Нагиел, демонстрирует введение препарата воретиген непарвовек (Luxturna™). Luxturna™ — это первый препарат генной терапии, одобренный FDA для лечения генетического заболевания, и показан для лечения двуаллельной наследственной дистрофии сетчатки RPE65. Препарат использует аденоассоциированный вирусный вектор (AAV2) для доставки гена RPE65 в клетки RPE. RPE65 отвечает за регенерацию 11-цис-ретинола в зрительном цикле. Мутации в обеих копиях гена RPE65 могут вызывать такие заболевания, как врожденный амавроз Лебера (LCA) и пигментный ретинит (RP), однако существует множество генов, которые могут вызывать эти заболевания, и эта терапия применяется только при двуаллельных мутациях в RPE65.
В данном случае 22-месячному ребёнку с LCA и генетически подтверждёнными биаллельными мутациями RPE65 проводится субретинальная инъекция препарата Luxturna™. Спасибо, доктор Нагиэль, за то, что поделились этим случаем!
Повторяем попытку...
Доступные форматы для скачивания:
Скачать видео
-
Информация по загрузке:
