世界初の実用化へ！　iPS細胞由来の2つの再生医療製品が「了承」　ただ今はまだ“仮免許”の段階？　本承認に向けて越えるべきハードルは【有識者解説】

Описание: あらゆる細胞に変化できるiPS細胞を使った再生医療製品の実用化。初めて実用化への道筋が立ちました。

　iPS細胞は、京都大学の山中伸弥教授がマウス細胞から作ることに成功してから、ことしで20年になります。さまざまな組織や臓器細胞に変化することができ、国内で実施承認されている臨床研究・治験は去年7月時点で19件です。

　このうち、虚血性心疾患の治療に使われる「リハート」とパーキンソン病の治療に使われる「アムシェプリ」の2つの再生医療製品について、厚労省の専門家部会は19日、製造・販売を7年の期限などを付け了承しました。今後、大臣が正式に承認すれば、世界初のiPS細胞を使った医療製品になるとみられます。

■世界初の実用化へ　2つの再生医療製品とは

　治療の対象となる「虚血性心疾患」とは、心筋梗塞など心臓の血管が狭くなり血流不足となることで起こる疾患で、WHOの調査において世界の死因第1位とされています。

　重症化すれば人工心臓や心臓移植しか選択肢はありませんでしたが、大阪大学発の企業「クオリプス」が開発した心筋細胞シートを貼ると、自然と心臓に接着して約10～15分で固定、約6時間以内に心臓からシートに血管が伸び、治験した8人全員に症状の改善がみられたということです。

　心臓移植の費用が億単位であるのに対し、費用は1回1500万円ほどということです。

　再生医療の実用化に詳しい藤田医科大学の八代嘉美教授によると、心臓移植よりも心筋シートの方が体への負担は少ないということです。

八代教授
「心臓移植は、やはり心臓丸ごとを取り出して取り替えるという形になるので、患者への負担もすごく大きいです。今回の場合ですと心臓自体はそのままで貼り付ける、載せるだけでいいということなので、かなり時間も短く不安は減ると思います」

ーーQ．iPS細胞から心臓自体を作ることができるようになる可能性は？
八代教授
「そうした研究も行われています。『オルガノイド』という領域で、小さい心臓のもとになるような組織を作って、大きくできないかという研究が進められています。しかし、大きな人間の体を支えられるような臓器になるところまでは至っていないので、こちらはまだ時間がかかると思います」

　そして、もう一つ了承されたのが「パーキンソン病」治療のための製品です。

　そもそも、国の難病にも指定されているパーキンソン病は、脳でドーパミンを作る神経細胞が減ることで、手足の震えなどの運動障害が起こります。現在は根本的な治療はありません。

　京都大学の研究チームはiPS細胞から作った500万～1000万個の神経細胞を患者6人の脳に移植したところ、4人に運動機能の改善がみられたということです。

■今はまだ“仮免許”の段階　有効性とさらなる安全性の確認で本承認へ

　今回の2つの再生医療製品について、厚労省の専門部会は条件・期限付きで承認していて、いわば“仮免許”の段階です。

　iPS細胞など人の細胞を用いる再生医療は、個人差を反映して品質が不均一になることから、医薬品と違って安全性・有効性の確認に時間がかかるため、通常より少人数の患者で安全性と効果を推定した段階で条件・期限付きで製造・販売を許可する仕組みです。その後、さらなる安全性を確認できれば本承認となります。厚労省は本承認に向けて、心筋シート「リハート」については7年で75人、神経細胞「アムシェプリ」については7年で35人のデータを集めることを定めています。

　藤田医科大学の八代 嘉美教授は「今後、本承認されれば適応拡大されて、子どもも対象となったり価格も安くなるのではないか」と話します。

■本承認に向けて簡単ではない道のり
ーーQ．本承認されるハードルは高い？
八代教授
「そうですね。かなり高度な技能を持った先生のところで実施しなければいけないという条件がつきますので、35人または75人の症例が本当に集まるのか。また、これまでの臨床研究や知見はかなり厳密に条件付けをして患者を選んでいます。その中で実際の患者に投与する形になると患者の状況も様々になってくるので、本当に有効性が出せてくるのかというところは、やはりハードルは高くなります」

ーーQ．国内には約25万人のパーキンソン病患者がいると言われていますが、今後多くの人が使えるようになるには時間がかかる？
八代教授
「そうですね。やはりこれは脳に直接注入しなければいけないという高度な手技が伴うので、これから安全性・有効性をきちんと確認していかなければなりません。また、現在使われている治療法がもう効かなくなってしまった患者を対象にしていますので、そうしたところでも越えていかなければいけないハードルはまだ残っていると思います」

（「newsおかえり」2026年2月20日放送分より）