ALS-Tag der Charité 2022: ALS-Medikamente in Entwicklung ("Pipeline") und klinische Studien

Описание: ALS-Tag 2022: Medikamente in Entwicklung und klinische Studien: Über den Stand der Entwicklung neuer Medikamente berichtet Prof. Dr. Thomas Meyer, Leiter der ALS-Ambulanz der Charité, mit einer Präsentation über aktuelle klinische Studien. Im nachfolgenden Gespräch mit Dr. Dagmar Kettemann (ALS-Neurologin und Studienärztin) sowie Dr. André Maier (ALS-Neurologe und Leiter der ALS-Studienambulanz) werden einzelne klinische Studien vorgestellt und Grundprinzipien der klinischen Forschung besprochen. Dabei wurden die folgenden Themen adressiert und diskutiert (Auswahl):

• Medikamente gegen SOD1-Mutationen, insbesondere Tofersen ("VALOR"-Studie)
• Härtefallprogramm zu Tofersen und Perspektive der Zulassung
• Antikörper gegen SOD1-Aggregate: AP101 von AL-S Pharma
• Medikamente gegen C9orf72-Mutationen (von Biogen, WAVE, Transposon & Alector)
• Medikament gegen FUS-Mutationen: Würdigung der bisherigen Behandlungsberichte im Härtefallprogramm mit Jacifusen als medizinischen Meilenstein
• Bedeutung des Studie ION363 Für weiter Entwicklung des Medikamentes gegen FUS-Mutationen
• Zulassung von AMX0035 (des Herstellers AMYLYX) in den USA; besondere Situation der gleichzeitigen Zulassung in den USA und Phase 3-Studie (PHOENIX) in den USA, Europa und Deutschland (mit Fragen aus dem Chat)
• Wirksamkeit von AMX0035 (mit Fragen aus dem Chat)
• Selbstbeschaffung von AMX0035 (mit Fragen aus dem Chat)
• Medikamente zur Neuroprotektion und Reduktion der Inflammation
• Medikamente zur Stärkung der geschädigten Muskulatur (Troponin-Aktivierung) mit Reldesemtiv
• Einschlusskriterien für klinische Studien
• Dauer von Studien
• Abbruch von Studien durch Patienten
• Bedeutung der Vitalkapazität als häufiges Ausschlusskriterium
• Studien, an denen Betroffene auch mit geringer Vitalkapazität teilnehmen können, insbesondere NfL und ALS-App-Studie, Daten für Forschung
• Nutzen von Studie auch für Patienten, ein Placebo-Präparat erhalten (Erläuterung von „Open Label Extension“)
• Rolle von Placebo in der Gegenwart und Perspektive für eine Abschaffung in der Zukunft
• Laufende Studien in der ALS-Ambulanz der Charité
• Hinweise für Teilnahme an Studien