Riconsiderare gli endpoint nei trial per la sclerosi multipla

Описание: I farmaci ad alta efficacia hanno profondamente modificato il decorso clinico della sclerosi multipla (SM), riducendo la frequenza delle ricadute a eventi ormai rari. Massimo Filippi (Professore ordinario di Neurologia e direttore della Scuola di Specializzazione in Neurologia presso Università Vita-Salute San Raffaele), in occasione della 55° edizione del Congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN) - quest'anno a Padova - ha evidenziato come questo cambiamento imponga una revisione dei criteri con cui la malattia viene oggi valutata, sia nella pratica clinica che negli studi regolatori.

Secondo Filippi, le agenzie regolatorie dovrebbero riconoscere la “nuova natura” della sclerosi multipla: accanto alla riduzione delle ricadute emergono fenomeni di progressione della disabilità indipendenti dalle riacutizzazioni, segno che la malattia non è stata del tutto risolta. Per questo motivo è necessario ridefinire gli endpoint clinici dei trial, introducendo misure capaci di cogliere la progressione silente.

Tra le proposte, il neurologo ha richiamato l’attenzione sull’uso di parametri come la disabilità confermata a sei mesi e gli eventi di progressione indipendenti dalle ricadute (PIRA), che potrebbero offrire una valutazione più realistica dell’efficacia terapeutica. A ciò si aggiunge il potenziale delle misure quantitative di risonanza magnetica, strumenti riproducibili che permettono di analizzare la preservazione del tessuto cerebrale. Tuttavia, secondo Filippi, persiste una certa resistenza culturale nell’adozione di questi nuovi metodi di misurazione nella pratica neurologica.

Domande:
0:00 Introduzione
0:11 Quali sono gli endpoint più indicativi nei trial sulla SM ora che la frequenza delle ricadute ha perso valore come parametro principale di efficacia dei trattamenti?

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